Bilim insanları diyabeti gen düzenlemesiyle tersine çevirmeye çalışıyor. CRISPR ile insülin aşısı ihtiyacı ortadan kaldırılabilir.
Genetik teknoloji insanlığı ve dünyayı değiştiriyor. İnsülin kullanımı gerektiren Tip 1 diyabet türünde de genetikten hareketle çok ilginç araştırmalar yapılıyor. Diyabet konusunda gen düzenlemesi de bunlardan biri. Ancak fikir yeni değil. İlk olarak 1990’larda başladığı biliniyor. O yıllarda, insülin üretip salgılayan beta hücreleri üzerinde çeşitli araştırmalar yapılıyordu. Amaç insülin üreten hücreleri içeren doku nakilleriyle, alıcılarda zarar görmüş ya da tükenmiş olan beta hücrelerini yeniden oluşturmaktı. Nakiller, geçici olarak işe yaradı. Bazı hastaların düzenli insülin enjeksiyonuna ihtiyacı kalmadı. Ancak etkiler birkaç ay veya yıl sonra geçerliliğini yitirdi. Alıcıların ayrıca, nakledilen dokuyu reddetmemesi için kuvvetli bağışıklık baskılayıcı ilaçlar almaları da gerekiyordu. Bu durum sürdürülebilir değildi.
Bilim insanları, o günden bugüne diyabeti tedavi etmek için beta hücrelerini kullanma fikrinden vazgeçmediler. Washington Üniversitesi’ndeki araştırmacılar, diyabetik hastalardan alınan kök hücreleri düzeltmek ve onları tam işlevli beta hücrelere dönüştürmek için gen düzenleme teknolojisi CRISPR kullanarak, nadir görülen bir diyabet türüne neden olan gendeki bir mutasyonu düzelttiler; düzeltilmiş kök hücreleri pankreas beta hücrelerine dönüştürdüler ve farelere enjekte ettiler. Bir hafta sonra, hayvanların kan şekeri seviyeleri normale döndü ve izlendikleri altı ay boyunca bu şekilde kaldı.
Sonuçlar umut verici olsa da bu tedavinin insanlara nasıl uygulanacağına dair cevaplanması gereken sorular henüz yanıtlanmış değil. Çözülmesi gereken konuları şöyle sıralayabiliriz:
- Bilim insanları, düzeltilmiş beta hücrelerini aşılamak için vücutta en iyi konumu henüz bilmiyorlar.
- Doktorlar, hücreleri deri altına aşılamayı denediler, ancak bu da o kadar iyi sonuç vermedi.
- Bu konuda bir diğer mesele ise bir hastayı tedavi etmek için, muhtemelen bir milyar civarında hücre üretilmesi gerektiği… Bu, birkaç ay veya bir yıl sürebilir.
- Tip 1 ve Tip 2 diyabet tedavisinde bu işlemin nasıl kullanılacağı da henüz netleşmedi.
Nadir görünen bir diyabet türü olan Wolfram sendromunun aksine, diyabet vakalarının büyük çoğunluğu genetik ve çevresel faktörlerin bir karışımından kaynaklanıyor. Tedavi işe yararsa, diyabet için uzun vadeli bir çözüm olabilir ve hastanın kendi hücrelerini kullandığından, nakil alıcılarının bağışıklık sistemini baskılayıcı ilaçlar alma ihtiyacını ortadan kaldıracaktır. Sinir ve böbrek hasarı, obezite, kalp krizi ve felç gibi diyabetten kaynaklanan ciddi sağlık komplikasyonlarını da ortadan kaldırabilir. Ancak hücre üretme sürecinin hastalara özel olarak uyarlanması gerektiğinden, bunu her hasta için yapmak zor olabilir. Bu tedavi aynı zamanda iki deneysel teknolojiyi de birleştiriyor.
Teknik engellere rağmen, CRISPR ile kök hücreleri düzenleme fikri biyoteknoloji şirketlerinin ilgisini şimdiden çekiyor. Araştırmacılar, bağışıklık sistemini baskılayıcı ilaçlara olan ihtiyacı ortadan kaldıracak düzenlemeler üzerinde çalışıyorlar. Terapi henüz insanlarda test edilmedi. CRISPR tarafından düzenlenen kök hücreler, yakın zamanda insülinin yerini almasa da birkaç yıl içinde ilk insan denemelerini görebileceğiz. Umutla bekliyoruz.
Kaynaklar:
https://onezero.medium.com/scientists-are-trying-to-reverse-diabetes-with-gene-editing-49e924d59f8c